肝豆状核变性，虽然长大了不会好，但它是少数可治疗性遗传性疾病之一，本病需要坚持终身治疗，其疗效与开始治疗的时间、是否坚持长期服药、低铜饮食是密切相关的。

如果早期确诊对患儿予以驱铜治疗，可防止肝脏和神经症状的发生，从而获得良好的生活质量和与成人近似的生存期，无需肝移植；那么，已经产生肝脏和神经系统症状者，如果坚持长期服药、低铜饮食，也可使疾病得到改善；另外，基因和细胞治疗是目前研究的热点，其根本目的就是恢复ATP7b介导的，肝胆管排泄铜的功能，这可能也是未来最有前景的治疗方法。