骨髓增生异常综合征为造血干细胞克隆性疾病，无效造血约20%-30%患者，有可能转变为急性髓系白血病，它主要的并发症为肺部感染、 反复贫血，及出血等。它的治疗预后根据危险分层不同，治疗、预后不同，主要的治疗方法为口服药物、去甲基化治疗、化疗、骨髓移植， 其中骨髓移植是治疗骨髓增生异常综合征的最根本的治愈的办法。

所以说骨髓增生异常综合征不是白血病，虽然二者均属于血液系统恶性造血肿瘤，但是骨髓增生异常综合征不等于白血病。骨髓增生异常综合征属于白血病前期疾病，当疾病进展是有可能会转化为白血病的。关于骨髓增生异常综合征和白血病的治疗是有相同的地方的，都可以采用化疗，去甲基化治疗以及异基因造血干细胞移植。

骨髓增生异常综合征和白血病临床症状也是相似的，往往会表现为反复的感染，贫血和出血的一系列临床表现，如果严重贫血、严重血小板减少均是需要输注红细胞、血小板支持治疗的。