戈谢病是一种由基因突变引起的遗传疾病，基因在正常情况下负责葡萄糖脑苷脂酶的作用，这种酶帮助人体分解成名为葡萄糖脑苷脂的脂肪。有戈谢病的患者不能产生这种酶，因而也不能分解脂肪，这样就把脂肪累积在肝脏、脾和骨髓中。

戈谢病能导致疼痛，疲劳，黄疸，骨损伤，贫血甚至死亡。目前针对戈谢病的干细胞治疗方法主要集中在骨髓干细胞移植和脐血造血干细胞移植，尤其针对1型患者，疾病进展缓慢，无神经系统受累，预后在此病各分型中较好。但无论酶替代疗法还是干细胞移植均只能缓解本类疾病的进展，对已经发生的神经系统损害无法逆转。